2025年2月18日，由星空娱乐游戏临床试验科技学院院长周焕教授联合蚌埠医科大学第一附属医院张宁汝主任医师发起的“ART002 注射液治疗杂合子家族性高胆固醇血症的多中心、开放、单臂、探索性临床研究”（IIT）的数据显示：由合作方锐正基因自主开发的体内基因编辑产品ART002只需一次用药即可达到药效饱和，并安全有效地降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）。
目前临床主要治疗药物如他汀类药物、PCSK9抗体需要长期、定期注射，患者依从性较低。而每半年注射一次的siRNA药物（如英克司兰）虽然一定程度上提高了给药便捷性，但长期临床研究结果显示，即使伴随最高强度他汀类使用，其降脂幅度仅约44%。ART002体内基因疗法能够减少患者的依从性，具备一次性治疗即可实现长效的潜力。继美国Verve Therapeutics 同类产品前期临床试验失败后，ART002成为全球首个在人体内达到此目标的体内基因编辑产品，这标志着体内基因编辑治疗高胆固醇血症迈出了关键一步，也将为心血管疾病等慢病疾病的精准长效治疗带来革命性的变革。
位置：